Terapia génica y terapia celular: el ‘boom’ de los medicamentos ‘vivos’

Utilizar nuestras propias células, alteradas en un laboratorio para que puedan combatir enfermedades como el cáncer, abre una nueva puerta en la biosanidad

Las VII Jornadas del Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria Pascual Parrilla  acogieron una mesa redonda sobre terapias avanzadas, terapia génica y terapia celular. En ella intervinieron Nuria Mir, directora médica de Enfermedades Raras de Pfizer; el doctor Eduardo Martínez, jefe de Neuropediatría del hospital Virgen de la Arrixaca; y el doctor José Mª Moraleda Jiménez, jefe de Hematología y Hemoterapia del hospital de la Arrixaca.

Nuria Mir apuntó que “primero fueron los fármacos de síntesis química, luego los fármacos biológicos y ahora la medicina génica”, los llamados ‘medicamentos vivos’.

Entre las opciones que ofrece la medicina génica, el laboratorio Pfizer está desarrollando las terapias génicas.

“Identificamos el gen que no funciona, lo sintetizamos en el laboratorio, lo convertimos en un gen funcional y lo introducimos en un vehículo para incorporarlo en el cuerpo del paciente. Ese vehículo es una cápsula proteica que es sintetizada. Este gen dentro de la cápsula proteica se llama vector viral. Fabricamos millones de vectores virales y los introducimos en el cuerpo del paciente. Cuando eso llega al órgano diana, la cápsula se abre y suelta el gen, que se introduce en el núcleo de la célula sin integrarse”, explicó Nuria Mir.

Aplicar la terapia génica

A continuación, intervino el doctor Eduardo Martínez, que habló sobre la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad neurológica genética que tiene carácter degenerativo, y sirvió como ejemplo de la realidad de la terapia génica. 

La AME es una enfermedad considerada rara, la primera causa de mortalidad genética entre las enfermedades neurológicas infantiles.

Tras una explicación de sus diferentes rangos de gravedad y de los pronósticos que cada uno de estos tiene para el paciente, el doctor Eduardo Martínez expuso que la velocidad en la que esta enfermedad produce una degeneración en el cuerpo del paciente es alta, por lo que  se hace patente la importancia del diagnóstico y tratamiento precoz.

El jefe de Neuropediatría de la Arrixaca continuó su intervención haciendo una comparativa entre la esperanza de vida y la funcionalidad de los pacientes en un proceso natural de la enfermedad, y si se les administra el tratamiento de terapia génica antes de que aparezcan los síntomas. Las abismales diferencias, expuso el doctor Eduardo Martínez, ponen de manifiesto la importancia de realizar análisis genéticos a los recién nacidos y la eficacia de la terapia génica para tratar con éxito la patología. 

Terapia celular

En su intervención, el doctor José Mª Moraleda expuso el caso de la primera paciente tratada mediante células CAR-T. Este tipo de terapia provoca  que las células inmunitarias luchen contra el cáncer al alterarlas en el laboratorio para que puedan encontrar y destruir a las células cancerosas con éxito. 

Como explicó el hematólogo José Mª Moraleda, la terapia con células CAR-T ha tenido en pacientes con enfermedades muy avanzadas, a los cuales antes no se les podía dar ninguna solución, “un 80% de respuesta de éxito con un 40-50% de respuestas mantenidas. Eso en oncología no se ha visto jamás”.

Mesa redonda: COVID e investigación

Durante la última mesa redonda de las VII Jornadas del IMIB, Marina Pollant, directora del Centro Nacional de Epidemiología del Instituto de Salud Carlos III, explicó que el centro que dirige realizó varios estudios que resultaron vitales para el control de la pandemia.

Una de las investigaciones mostró que, en un primer momento, las infecciones se produjeron entre los sectores sociales más favorecidos. Marina Pollant explicó que se debía, sobre todo, a que esas personas se podían permitirse los viajes a países donde la pandemia ya estaba presente, y que posteriormente fueron los que trajeron la enfermedad a España.

También demostró que, posteriormente, las zonas rurales y los sectores más desfavorecidos fueron los que tuvieron más contagios. La directora del centro explicó que esta circunstancia se debió al éxodo a zonas rurales que tuvo lugar en un primer momento, y a que estos sectores más desfavorecidos son los que viven en entornos más pequeños y tienen más dificultad, por tanto, para aislarse en caso de contagio en el núcleo familiar.

Del mismo modo, comparando las medidas que se tomaron en las distintas comunidades autónomas,  se pudo determinar que las medidas restrictivas que más contagios evitaron fueron el toque de queda, la prohibición de las aglomeraciones y la limitación en las mesas en hostelería.

Premios IMIB 2022

El Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria entregó cuatro premios en el marco de sus VII Jornadas. Entre los trabajos premiados se encuentran las comunicaciones de Pedro Garrido por su trabajo titulado ‘Ampliando la diversidad del transcriptoma de la hemostasia mediante secuenciación de ARN hepático humano por nanoporo’. También se alzó con el premio Eva Soler por ‘La sobreactivación del inflamasoma NLRP3 en pacientes con leucemia mielomonocítica crónica (LMMC) con KRAS mutado que puede ser detectada por la apoptosis-associated speck-like protein (ASC) y revertida por inhibidores de IL1B’. A su vez, los pósters científicos galardonados fueron los de Elena Naranjo y Aurelio Franco.

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